2025年12月5日至9日，2025年美国癫痫学会(AES)年会在美国亚特兰大举行。会上，由首都医科大学宣武医院神经内科开展的全球首个针对癫痫“炎症病因”的治疗药物——SIF001，其在耐药性癫痫（DRE）患者治疗中的临床试验数据和研究结果受邀展示。负责该研究的首都医科大学宣武医院神经内科主任、博士生导师王玉平教授率研究团队参加会议，并以《SIF001，一种新型抗半乳糖凝集素‑3单克隆抗体用于药物耐药性癫痫：病例系列》为题向全球与会人员分享最新研究成果和临床数据。
SIF001药物是柳药集团投资的海外创新药企业Suninflam Ltd.研究的一种以炎症关键因子为靶点的创新单抗药物，是全球首个针对癫痫“炎症病因”的治疗药物，尤其适用于经规范使用多种抗癫痫药物仍无法有效控制发作的DRE患者的治疗，填补了药物难治性癫痫治疗的机制空白。该项目目前已进入美国一期临床试验，并在首都医科大学宣武医院开展中国临床试验（IIT），本次大会上展示的研究成果及临床数据即为该药物国内IIT试验成果。
据王玉平教授团队介绍，半乳糖凝集素‑3（Gal‑3）介导的神经炎症主要通过小胶质细胞活化和神经元损伤参与癫痫发生，前期研究表明，SIF001是一种新型抗Gal‑3单克隆抗体，在体外可显著减少促炎细胞因子的释放和小胶质细胞活化，同时在小鼠模型中减少癫痫发作频率和严重程度。本次临床试验共招募六名DRE患者按规定时间进行给药，并以第28天与基线相比癫痫发作频率的百分比减少为主要疗效终点，以包括脑电图上间歇性癫痫样放电频率的变化为次要终点，以及开展通过不良事件和实验室检查进行安全性评估，评估SIF001在DRE患者中的安全性和初步疗效。试验结果显示六名患者在治疗第28天，癫痫发作频率的中位数减少率为65.0%（IQR：49.3‑75.0%），其中66.7%（4/6）患者达到≥50%应答率，16.7%（1/6）患者实现无发作。脑电图分析（n=3）显示两名患者出现癫痫样放电减少。未观察到严重不良事件或临床显著的实验室异常。
本次SIF001药物中国IIT成果为首例人体研究为靶向Gal-3的单克隆抗体提供了初步的临床验证，这些发现与强大的临床前抗炎和抗癫痫作用一致，支持在更大规模的安慰剂对照试验中进一步研究SIF001，以确定其作为新型神经炎症靶向疗法治疗难治性癫痫的长期疗效和安全性。本次研究的SIF001药物相比目前市场占比55%的传统抗癫痫药物，在癫痫治疗和降低副作用方面将有望带来新的提升，此外相关研究团队表示该药在治疗癫痫基础上还将深度挖掘更多与脑部炎症因子相关的疾病治疗领域应用。
